Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat accelerat medicamentul daraxonrasib pentru tratamentul celei mai comune forme de cancer pancreatic. Produsul, vândut sub numele comercial Rasonque, a dublat perioada de supraviețuire a pacienților într-un studiu clinic, comparativ cu chimioterapia.
Studiul, finanțat de compania producătoare și efectuat pe 500 de pacienți cu cancer metastatic care nu mai răspundeau la tratamentele anterioare, a arătat o supraviețuire medie de 13,2 luni pentru pacienții tratați cu daraxonrasib. În grupul care a primit chimioterapie, supraviețuirea medie a fost de 6,7 luni. Datele au indicat, de asemenea, mai puține efecte secundare severe în grupul tratat cu noul medicament.
Cancerul pancreatic este unul dintre cele mai letale, cu o rată globală de supraviețuire la cinci ani de 13%, fiind dificil de depistat înainte de a se extinde la alte organe. Boala este frecvent cauzată de mutații ale genelor din familia RAS, în special KRAS, care reglează creșterea celulelor. Rasonque acționează prin blocarea unei proteine mutate care alimentează creșterea tumorilor în peste 90% dintre cazurile de cancer pancreatic. Această cale biologică a fost considerată mult timp imposibil de țintit medicamentos din cauza structurii mutațiilor KRAS.
Aprobarea a fost acordată de FDA cu peste șase luni înainte de data țintă. „Este datoria noastră fundamentală să oferim mai multe leacuri și tratamente semnificative pacienților cât mai repede posibil”, a declarat Kyle Diamantas, comisar interimar al FDA. Interesul public pentru acest tratament a crescut după ce un fost senator, Ben Sasse, a descris ameliorarea durerilor sale în timpul tratamentului, ceea ce a dus la permiterea „accesului extins” chiar înainte de aprobarea oficială, conform News24.
Medicamentul va fi vândut sub formă de pastile zilnice de către compania Revolution Medicines. Pentru pacienții care au epuizat alte opțiuni de tratament, aprobarea rapidă înseamnă acces mai devreme la o nouă terapie. Potrivit Societății Americane de Cancer, se estimează că aproximativ 67.000 de cazuri noi de cancer pancreatic vor fi diagnosticate în SUA anul acesta, iar peste 52.000 de persoane vor deceda din cauza bolii.
